Το ρεκόρ της ακριβότερης θεραπείας στις ΗΠΑ αναμένεται να σπάσει η τιμή της πρώτης γονιδιακής θεραπείας που έλαβε την Τετάρτη έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ.
Αν και η βιοφαρμακευτική εταιρεία Spark δεν έχει ανακοινώσει ακόμη την τιμή του φαρμάκου, αναλυτές της αγορά εκτιμούν ότι η πρωτοποριακή θεραπεία θα κοστίζει 1 εκατομμύριο ευρώ. Το φάρμακο δρα με μία δόση άπαξ και αναστρέφει μία κληρονομική μορφή παιδικής απώλειας όρασης, με την εισαγωγή γενετικού υλικού απευθείας μέσα στο μάτι.
«Για εμάς που γνωρίζουμε να δημιουργούμε οικονομικά μοντέλα, ξέρουμε ότι η τιμή της πρώτης γονιδιακής θεραπείας θα υπερβαίνει το 1 εκατομμύριο ευρώ», σχολίασε ο Τζεφ Μαράτσο, διευθύνον σύμβουλος της Spark.
Ωστόσο, αν η εταιρεία κοστολογήσει το φάρμακο πάνω από ένα εκατομμύριο ευρώ, είναι βέβαιο ότι θα δεχθεί αντιδράσεις από την κυβέρνηση και τους συλλόγους ασθενών. Όπως άλλωστε έχει συμβεί και με άλλες εταιρείες που έχουν δημιουργήσει καινοτόμα φάρμακα. Πριν από μερικά χρόνια η Gilead διέθεσε στην αγορά την πρώτη θεραπεία για την ηπατίτιδα C, για την οποία το κάθε χάπι κόστιζε 1.000 ευρώ. Η θεραπεία ολοκληρωνόταν στις περίπου 180.000 ευρώ.
Το αν αξίζει το Luxturna, όπως ονομάζεται η γονιδιακή θεραπεία, το 1 εκατομμύριο ευρώ εγείρει δύο σοβαρά ερωτήματα, το ίδιο δύσκολο να απαντηθούν.
Το πρώτο είναι το πόσα χρήματα πρέπει να επενδύσουν οι εταιρείες ώστε να επιτύχουν παρεμβάσεις που θα αλλάξουν δραματικά τις ζωές ανθρώπων. Στη συγκεκριμένη περίπτωση το φάρμακο θεραπεύει μία κληρονομική μορφή τύφλωσης. Σε κάποια άλλη εξαφανίζει τον πιο επιθετικό καρκίνο του αίματος.
Το δεύτερο είναι πόσο καλά έχει γίνει ο υπολογισμός και αν συμφέρει τα συστήματα υγείας να πληρώνουν εφ” όρου ζωής για φάρμακα χρονίων παθήσεων που θα καταστέλλουν τα συμπτώματα ή θα πληρώσουν μια και καλή την πλήρη θεραπεία του ασθενούς, όπως συμβαίνει με τα φάρμακα των δύο προηγούμενων περιπτώσεων.
Και επιπλέον, πόσα χρήματα κοστίζει στον κρατικό προϋπολογισμό τα επιδόματα ενός τυφλού και πόσο θα κόστιζε αν έβρισκε το φως του;
Σε αντίθεση με τα συμβατικά φάρμακα, η γονιδιακή θεραπεία εισάγει λειτουργικό γενετικό υλικό (DNA) απευθείας στον οργανισμό, και τον ωθεί να παράξει τα δικά του κύτταρα τα οποία θα αντιμετωπίσουν τη νόσο. «Η δυνατότητα που έχει η θεραπεία της Spark στην αποκατάσταση της όρασης, είναι μία εφάπαξ θεραπεία και αξίζει υψηλή τιμή. Επιπλέον, με τα έσοδα θα γίνουν επενδύσεις και θα υπάρξουν ταχύτερα νέα φάρμακα που θα θεραπεύουν ανίατες μέχρι σήμερα ασθένειες», συμπληρώνει ο κ. Μαράτσο. Και στην τελική ποιος τυφλός δεν θα ήθελε να δει το φως του.